孤儿药Spinraza获欧盟委员会批准【资讯】
由美国生物技术巨头百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）近日获得欧盟委员会（EC）批准，用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）的治疗。此次批准，使Spinraza成为欧洲市场首个治疗SMA的药物。此外，在美国和欧盟，Spinraza均被授予了孤儿药地位。脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，该病...
药企风云2017-06-06
中国批准首个脊髓性肌萎缩症药【资讯】
近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准Spinraza（nusinersen）用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）患者的治疗。此次批准，使Spinraza成为中国市场首个治疗SMA的药物。5q-SMA是SMA的最常见类型，约占全部SMA病例的95%，该类型SMA是由5号染色体上的SMN1（运动神经元生存蛋白1）基因突变所引起的，因此得名5q-SMA。Spinraza是一种反义寡核苷酸（A...
药企风云2019-03-01
首个脊髓性肌萎缩症口服药【资讯】
近日公布了评估口服药物risdiplam治疗年龄在2-25岁的2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者III期SUNFISH研究第二部分的阳性数据。结果显示，研究达到了运动功能测量32（MFM-32）量表评分相对基线变化的主要终点：治疗一年后，与安慰剂组相比，risdiplam治疗患者运动功能表现出显著改善。迄今为止，评估risdiplam的全部临床试验中均未发现导致研究停药的与治疗相关的安全性发现...
药企风云2019-11-15
全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物在中国上市【资讯】
中国上海，2019年4月28日–渤健公司宣布诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA）正式在中国上市，诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症（SpinalMuscularAtrophy，以下简称SMA）治疗药物。与诺西那生钠注射液上市同步，国内SMA领域也迎来了一个里程碑事件：中国SMA诊治中心联盟成立，全国25家医院成为联盟的首批成员单位。在今天举行的中国SMA诊治...
业界要闻2019-04-28
